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黏多糖貯積癥II型(MPSII)是什么

發(fā)布時(shí)間: 2021-12-14 89081次播放

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黏多糖貯積癥Ⅱ型(MPSII)又名亨特綜合征,是一種罕見(jiàn)、漸進(jìn),并會(huì)嚴(yán)重危及生命的遺傳病,屬于X連鎖的隱性遺傳病。
根據(jù)神經(jīng)系統(tǒng)受累情況,將黏多糖貯積癥Ⅱ型主要分為未累及神經(jīng)系統(tǒng)的輕型和累及神經(jīng)系統(tǒng)的重型。主要癥狀包括軀體癥狀和神經(jīng)癥狀。
目前,酶替代療法是黏多糖貯積癥Ⅱ型的主要治療方法。酶替代療法是通過(guò)靜脈注射,向患者體內(nèi)注射含有缺失酶的藥劑,從而替代缺失的酶,它的長(zhǎng)期療效和安全性,已經(jīng)在廣泛人群中獲得證實(shí)。
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